Stop AGU!

Kaisa,7v. pääsiäisnoitana
Geeniterapia on toteutumassa 
mahdollisesti jo 2022

Yhdysvaltalainen järjestö rarehopetraitfund on käynnistänyt geeniterapiatutkimuksen agu-tautiin. Järjestö toimii lahjoitusvaroin 
ja kerää parhaillaan yhteensä 2,5milj dollarin varoja voidakseen käynnistää geeniterapian lähitulevaisuudessa.
Kansainvälisessä hankkeessa on mukana noin 10 perhettä eri 
puolilta maailmaa.
Parhaillaan järjestö on rahoittamassa tutkimuksen alkuvaihetta, 
jossa testataan miten ja kuinka paljon hoitoon tarvitaan vaikuttavaa ainetta. Tämän jälkeen on edessä vielä muun muassa toksikologiset testit ja hyväksynnän haku FDA:lta tälle hoitomuodolle. 
Hoidot toteutetaan Yhdysvalloissa. 
Aiemmin agu-taudin geeniterapian kehittelyssä oli mukana  Neurogene-yhtiö, mutta se on keskeyttänyt aguun liittyvät tutkimukset, koska se ei ole löytänyt USAsta tarpeeksi agu-potilaita.

(30.11.2021)
---

Kliininen koe AGU-tautiin alkamassa 2017


Syksyllä 2017 yhdistys on saanut hyviä uutisia: kliininen koe Suomessa on toteutumassa mitä suurimmalla todennäköisyydellä.

Jane ja Aatos Erkon säätiö on antanut 137.000 euroa pienmolekyyliseen saperoniterapiaan professori Ritva Tikkaselle (http://jaes.fi/myonnetyt-avustukset/2017-2/).

Käytännössä tämä tarkoittaa sitä, että Tikkasen ja HUSin  lasten neurologian erikoislääkärin Minna Laineen valmistelema lääkekokeilu voisi Suomessa alkaa lähiaikoina.
Jo aikaisemmin eräs lääkevalmistaja on luvannut lahjoittaa hyvin kalliin, jo olemassa olevan lääkeaineen (Cystadane) ainakin lääkekokeilun alkuun.

Yhdistyksen jäsenistöstä on nyt haarukoitu tutkimukseen sopivia nuoria ja lapsia, joista noin 15 voidaan ottaa mukaan.
Lääkärit päättävät, keitä kokeeseen valitaan mukaan. Tutkimuksessa suositaan nuoria, joilla on AGU Fin major ainakin toisessa alleelissa.

Tällä hetkellä odotellaan lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen FIMEAn lupaa kokeen aloittamiseksi. Mitään varmuutta lääkeaineen vaikuttavuudesta yli aivoveriesteen ei ole, mutta rotilla betaiini pääsee esteen läpi.

Tutkimuksen suurin hidaste on raha. Yhdistyksen yhteyteen on perustettu oma työryhmä, jonka tehtävä on hankkia Tikkasen ja Laineen sekä mahdollisiin muihin tuleviin lääkekokeisiin lisärahoitusta. Poliisihallitus on antanut yhdistykselle 15.10.2018 asti voimassa olevan rahankeräysluvan.

Nyt kaivataankin ideoita sekä aktiivisia toimijoita kehittämään rahankeräystä. Työryhmän vetäjä on Niina Brunner, yhdistyksen hallituksen jäsen. Ota yhteys: niina.brunner@gmail.com

STOP AGU!
Auta meitä pysäyttämään AGU-sairaus!